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诺贝尔化学奖授予两位女科学家 表彰其基因组编辑方法上的贡献


摘要:2020年诺贝尔化学奖授予Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna,以表彰她们在“凭借开发基因组编辑方法”方面作出的贡献。

当地时间10月7日,瑞典皇家科学院常任秘书戈兰·汉松宣布,将2020年诺贝尔化学奖授予Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna,以表彰她们在“凭借开发基因组编辑方法”方面作出的贡献,两位获奖者将分享1000万瑞典克朗奖金(约合760万人民币)。

Jennifer Doudna现为加州大学伯克利分校分子和细胞生物学及化学教授,以及霍华德·休斯医学研究所的研究员,她与同事、德国柏林马克斯·普朗克感染生物学研究所所长Emmanuelle Charpentier于2012年研究发现了CRISPR-Cas9基因编辑技术。两名研究者此前已因该突出贡献获得了以色列2020年沃尔夫医学奖,该奖项长期以来被认为是诺贝尔奖的风向标之一。

作为基因技术中最锐利的工具之一,CRISPR/Cas9”基因剪刀”可以方便研究人员精确地改变动物、植物和微生物的DNA。她们的研究为发现治疗当前不治之症的新方法铺平道路,从而使医学产生革命性的变化。

基因编辑是一种永久改变DNA的方法,可以从根源上解决基因疾病。它还可以广泛用于其他用途——从攻击蚊子身上的疟疾到培育更耐寒的作物。CRISPR则是一种工具,它帮助研究者在活细胞内精确地找到一段DNA,并将其切片,使科学家能够打开或关闭基因,修复或替换它们。它已经被用于实验室,并在治疗癌症和其他疾病的早期测试中。

与以往的基因组编辑技术相比,CRISPR/Cas9在疾病治疗前景优势非常明显:它的设计和制造极其简单,技术门槛很低(只需要设计一段几十个碱基构成的CRISPR序列);它的打击效率非常高,甚至可以实现一次发射、多重打击(可以一次基因治疗使用多个CRISPR片段,同时修改几个疾病位点);它的打击方式更加多样化(人们已经证明,使用CRISPR、Cas9技术,可以对特定基因组位点实现删除、修复、替换等等功能)。

高效便捷也使得CRISPR/Cas9技术具备广泛的市场价值。

有市场分析认为,几年之内以CRISPR为基础的基因组编辑市场会达到每年数十亿美元的市场规模。而更乐观的估计则认为,这是一个年销售额接近500亿美元的庞大市场。

巨大的市场价值也使得围绕着CRISPR的争议也不少。自这项技术问世以来,有关CRISPR基因编辑技术的专利就一直是个热议的问题,迄今也没有得到完美解决。